AI drug discovery moves beyond outsourced collaboration: pharma companies such as MegaStream are embedding AI into the R&D backbone

AI制药发展至今，行业逐渐回归理性，开始冷静审视这条赛道的现实瓶颈：当前AI技术能力大多集中在药物发现早期阶段，商业价值往往止步于PCC（临床前候选化合物）筛选之前。即便依靠算法完成海量靶点筛选，具备成药潜力的候选分子依旧稀缺，能够顺利推进至临床、具备转化价值的创新分子更是寥寥无几。

于是，在AIDD（人工智能驱动药物发现）技术迭代下，一些创新药企的研发范式逐渐转变：不再简单把AI当作“分子发现加速器”，而是将其打造为创新管线研发的核心驱动力，继而开启AI“大基建”。

一名AI制药企业联合创始人兼首席科学官近日在2026国际生物计算创新峰会期间提到，传统计算筛选模式长期受脱靶效应困扰，即便完成上万靶点筛选，能够进入后续开发的候选分子数量依然十分有限。

MegaStream首席执行官雷鸣对此有着深刻体会。MegaStream由和铂医药与百图生科联合创立。在此之前，雷鸣曾是某外资投行最年轻的医药行业首席分析师，也曾担任纳斯达克上市药企CFO。他向第一财经表示，资本市场对AI技术的热情和AI制药真正落地的产业价值，并不完全对等。站在制药行业视角，AI确实有望提高早期药物研发效率，但新药研发仍然具有周期长、投入大和临床失败风险高等特点，早期算法优势或实验结果并不必然转化为临床成功。

在他看来，真正支撑AI制药企业长期价值的，始终是可验证的核心资产——有竞争力的创新药管线、可重复的实验验证结果、临床开发进展，以及BD合作等商业化成果。

产业链中AI制药企业的定位与参与模式，已在悄然发生转变。过去行业普遍以承接创新药企研发外包为主，如今越来越多企业主动探索多元变现路径：一方面通过对外授权交易回收研发投入，另一方面保留优质项目纳入自有临床管线，寻找可持续的自我造血模式。

但由AI筛选得到的候选药物，依然需要进行漫长的人体临床试验。越是进入临床后期，资金消耗与失败损失越大，但药物潜在商业化价值也同步提升，AI制药企业却很难在研发中后期“分一杯羹”。

为拉长价值链条，部分AI制药企业开始搭建一体化自动化实验与数据基础设施。比如，获得英伟达投资的美国递归制药（Recursion Pharmaceuticals）依托自动化平台与海量生物数据集挖掘药物靶点。该企业已与罗氏旗下基因泰克达成合作，借助三千万张神经细胞图像与海量基因扰动数据寻找神经科学靶点。2026年8月双方官宣，双方发现的神经科学靶点正式进入小分子药物早期开发阶段。

“我们更看好同时具备核心AI能力、专有数据资产、成熟药物研发体系及临床转化能力的企业。AI的价值最终需要体现在能否开发出更具差异化的药物、提高研发成功率或改善研发效率，而不能仅以模型参数、算法指标或概念热度来衡量。”雷鸣说。

雷鸣将AIDD分为三个阶段：1.0时代，AI更多作为独立的辅助工具嵌入传统药企研发体系，仅在部分环节实现单点效率提升，呈现碎片化应用特征；2.0时代，AI原生公司聚焦算法，却容易忽视湿实验与生物学理解的重要性；真正的拐点出现在3.0——AI原生时代，核心标志是AI与生物学研究从项目立项之初就深度融合，不再彼此割裂。

和铂医药高级副总裁、对外合作负责人冯玉兰在前述峰会上表示，当前AIDD公司面临两大核心困境：一是知识产权归属，二是数据归属。在AI公司与药企的合作中，会产生三类产出：研发资产、实验数据、模型能力。但在传统项目制合作模式下，模型与实验数据难以有效沉淀，多数合作仅围绕少数几个药物项目展开，无法形成体系化能力，技术能力难以内化至药企主体内部。

因此，更为理想的模式是将模型、数据与核心技术能力整合沉淀至统一主体。以MegaStream为例，雷鸣介绍，双方从项目制合作升级为联合成立独立合资公司，核心目标就是围绕长期药物研发目标，统筹模型开发、数据使用、实验验证与候选药物推进，规避技术开发和药物研发相互脱节的问题。在厘清数据授权、知识产权、合规边界的前提下，双方技术能力可以在统一研发体系内实现长期协同。

更本质来看，有受访业界观点认为，在AIDD技术迭代下，创新药企之所以自建AI药物研发基础设施，一方面是为了让药企多年积累的生物学数据得以自行沉淀，创新研发回归靶点与疾病的底层因果机制；另一方面，是为了形成干实验计算模拟+湿实验自动化验证完整闭环，将AI的价值边界从早期PCC筛选延伸至PCC至IND（新药临床试验申请）阶段。

雷鸣进一步分析，对于AI制药企业而言，算力和数据是生命科学大模型发展的重要基础，但真正的挑战在于如何让模型理解复杂的疾病生物学机制，并将模型预测转化为经过实验验证、具备临床开发潜力的药物分子。这就需要具体模型与具体研发任务相匹配；药企需求也不止于分子生成，还需要综合评估亲和力、特异性、表位、稳定性、表达量与成药性，并通过持续实验逐一验证。

对于AI制药的下一步，雷鸣提出行业需要打造“制药领域的特斯拉”。正如特斯拉并非在传统燃油车上简单叠加软件，而是从产品架构、工程体系层面深度融合软件与汽车工程；生物医药行业也应当从底层出发，将AI技术与生物技术作为完整一体化体系进行设计建设，而非在传统药物研发流程表层简单叠加AI工具。